Se trata de la Leucodistrofia Metacromática (MLD), que afecta al cerebro y al sistema nervioso.
El regulador de salud estadounidense aprobó este lunes la terapia genética de Orchard Therapeutics, con sede en el Reino Unido, para tratar a niños con leucodistrofia metacromática , lo que la convierte en el primer tratamiento aprobado en el país para la rara enfermedad hereditaria.
La terapia única, denominada Lenmeldy en Estados Unidos, está aprobada para niños en ciertas etapas de progresión de la enfermedad, dijo la Administración de Alimentos y Medicamentos .
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